הניסוי נערך בביה"ח הדסה עין כרם, תחת ניהולו של הנוירולוג ד"ר מרק גוטקין (מומחה ל-ALS), ובמחלקה לניסויים קלינים בניהולו של פרופ' יוסי קרקו.
קדימהסטם היא חברת ביוטכנולוגיה ישראלית (TASE:KDST), המפתחת ומייצרת את תאי התמך של מערכת העצבים המרכזית (מוח וחוט שדרה), הנקראים אסטרוציטים. לאסטרוציטים (תאי התמך) חשיבות רבה בתמיכה ובשמירה על תפקוד תקין של העצבים המוטוריים. בALS- נפגעים תאי העצב המוטוריים, השולטים במרבית שרירי הגוף. הרס תאי עצב אלו, גורם לשיתוקם המלא של השרירים הנשלטים על-ידם.
בשנים האחרונות הצטברו עדויות מדעיות רבות לכך שבחולי ALS נפגעת היכולת של האסטרוציטים במערכת העצבים המרכזית לשמור על סביבת גידול התומכת בתאי העצב המוטוריים. לכן, הזרקה של אסטרוציטים בריאים ומתפקדים ((AstroRx® המיוצרים על ידי קדימהסטם לנוזל חוט השדרה של חולי ALS, בהליך של ניקור מותני, עשויה לתמוך בתאי העצב המוטוריים הפגועים. להאט ואף לעצור את קצב התקדמות המחלה.
מוצר החברה AstroRx® מכיל אסטרוציטים שהתמיינו מתאי גזע עובריים והוכיחו את יעילותם במבחנים שנעשו בתנאי מעבדה. לדוגמא, נמצא כי AstroRx מסלק גלוטמאט, נוירוטרנסמיטור שאם לא מסולק ביעילות, רעיל לתאי העצב. התאים המוזרקים מפרישים חומרים התומכים בשרידות תאי העצב כדוגמת:, BDNF ,VEGF ,GDNF ואף מווסתים את רמות הרדיקלים החופשיים, הפוגעים בתאי העצב.
על מנת לבחון את יעילות AstroRx במודל למחלת ה ALS-הוזרקו התאים לחולדות ולעכברים הנושאים את המוטציה לגן הנקרא SOD1G93A ומפתחים מחלה הדומה ל-ALS בבני אדם. החיות המוזרקות האריכו חיים וחל שיפור מובהק בתפקוד המוטורי, בהשוואה לקבוצת הביקורת בחיות המודל שלא טופלו. בניסויים פרה-קליניים המקיפים, מוצר החברה (AstroRx®) הוכח כבטיחותי. בכך התבססה שיטת החדרת התאים בטיפול בחולים.
חולים שאובחנו ב-ALS בשנתיים האחרונות, בגילאי 18-70 וללא צורך בסיוע נשימתי קבוע מוזמנים לפנות לגב' יעל פיינסוד-מאירי, בדואר אלקטרוני: [email protected]