ראיון עם רמי אפרתי, מנכ"ל בריינסטורם תרפיה תאית.
מה חברת בריינסטורם עושה?
בריינסטורם מפתחת טיפול ייחודי שמטרתו להאט ואף לבלום את ההתפשטות של מחלות ניוון שרירים, באמצעות שימוש בתאי גזע בוגרים. יעילות הטיפול נבדקה בסדרת ניסויים בבעלי חיים, ובמהלכם נרשמו תוצאות חיוביות, המצביעות על התועלת הצפויה בטיפול בחולים. הטיפול הייחודי של בריינסטורם יכול להתאים למחלות הנגרמות כתוצאה מניוון של תאים של מערכת העצבים המרכזית, דוגמת פרקינסון, הנטינגטון וטרשת נפוצה, אך המטרה האסטרטגית של החברה לשנים הקרובות היא פיתוח טיפול, ראשון מסוגו, למחלת ה- .ALS
מהו הטיפול המדובר?
הטיפול מבוסס על השתלה עצמית של תאי גזע הנלקחים מהחולה, ומוחזרים לגופו לאחר שמדעני החברה טיפלו בהם במעבדה. הטיפול יחל בשאיבת מח עצם מגוף החולה. מח העצם יועבר למעבדה שבה יבודדו תאי הגזע מתוך מח העצם. תאי הגזע יעברו תהליך של התחלקות והתרבות ולבסוף יעברו התמיינות לתאים המפרישים גורמי גידול שמאפשרים להם להוות תאי תמיכה לתאי עצב. באמצעות הזרקתם בחזרה לגוף החולה ניתן יהיה, כך אנו מקווים, לבלום את התפשטות מחלת ה- .ALS
במה הטיפול מיוחד?
מחקר תאי הגזע הוא אחד מאפיקי המחקר הרפואי המשמעותיים ביותר בעולם היום. הימצאותם של תאי גזע (תאים שנותרו בשלבי התפתחות ראשוניים ולא עברו התמיינות לכוון שלרקמה מסויימת) ידועה כבר שנים, ובשנים האחרונות נרשמות הצלחות מרשימות בשימוש בתאים אלו לצורך טיפולים במחלות קשות. בריינסטורם הישראלית-אמריקאית, שנסחרת בבורסה של ניו יורק)סימבול BCLI.OB), היא בין החברות במובילות בעולם במחקר בתאי גזע, וכאמור, לאחר הניסויים בבעלי חיים, תעבור החברה בחודשים הקרובים לניסויים קליניים בבני אדם.
איך אתם יודעים שהטיפול ב-ALS יכול להיות יעיל?
הפיתוח הטכנולוגי של בריינסטורם הוא פרי מחקרם של פרופ' דני אופן ופרופ' אלדד מלמד מאוניברסיטת תל אביב, שהראו בניסיונות בבעלי חיים שהטיפול בתאי הגזע המפרישים גורמי גידול מאט את קצב התפתחות המחלות שנחקרו.
מה התוצאות הצפויות או המקוות?
החוקרים מקווים, בראש ובראשונה, להוכיח שהטיפול המוצע הוא בטוח ואינו מהווה סכנה לחולים. בהמשך מקווים החוקרים להראות גם האטה בקצב התקדמות המחלה.
מהו לוח הזמנים?
חברת בריינסטורם התקשרה עם בית חולים הדסה כדי להתחיל במהלך 2010 בניסוי קליני בחולים. אנחנו ממתינים לאישור של משרד הבריאות כדי להתחיל.
האם יש כבר קריטריונים לבחירת החולים?
כן, אך הם טעונים את אישור משרד הבריאות.
איך ניתן להתקבל לניסוי?
לאחר קבלת אישור משרד הבריאות יחל גיוס החולים בבית החולים הדסה עין כרם.
האם מניסוי הבטיחות ניתן יהיה ללמוד גם על יעילות הטיפול?
מטרתו של ניסוי בטיחות הוא בראש ובראשונה לוודא שהטיפול המוצע לחולה הוא בטוח ואינו מסב לו נזק. בניסוי שכזה אנחנו לא מצפים בהכרח לראות תוצאות של יעילות, אלא רק לעמוד מקרוב על תופעות הלוואי של הטיפול, אם ישנן כאלה. מספר החולים המשתתף בניסוי זה יהיה קטן יחסית.
כמה זמן ייארך הניסוי?
אורך הניסוי תלוי בזמן שיידרש לגייס את כל החולים המתוכננים להיכלל בניסוי. לאחר מכן כל חולה שיקבל את הטיפול יהיה במעקב בין 6 ל- 12 חודשים.
מתי אתם מתכננים להתחיל ניסוי יעילות? כמה חולים? האם הוא ייערך רק בארץ? איך ייבחרו החולים לניסוי?
לאחר סיום ניסוי הבטיחות, ייאספו כל תוצאות הבדיקות שנערכו לחולים ויעברו הערכה. לאחר הסקת המסקנות מן התוצאות שנאספו, ניתן יהיה להגיש בקשה למשרד הבריאות לאישור ניסוי יעילות. מספר החולים שישתתף בניסוי ייקבע על בסיס תוצאות ניסוי הבטיחות וכך גם הקריטריונים לבחירת החולים לניסוי.