לא דווחו תופעות לוואי חמורות הקשורות לטיפול ולא נמצאו תופעות לוואי המגבילות את מינון הטיפול במשך 6 חודשי המעקב
הטיפול ב-AstroRx הביא לירידה קלינית משמעותית בקצב התקדמות המחלה במשך 3 החודשים הראשונים לאחר מתן הטיפול מתוך 6 חודשי המעקב, בדומה לתוצאות שדווחו בקבוצת הטיפול הראשונה
נס ציונה, 15 בדצמבר 2020 ת"א –
קדימהסטם (קדסט KDST) חברה בשלבי פיתוח קליני של תרפיות תאיות cell therapy הודיעה היום על תוצאות מעודדות בקבוצת הטיפול השנייה B Cohort של הניסוי הקליני לטיפול בחולי ALS – מחלת ניוון שרירים סופנית. מטרת הניסוי העיקרית הייתה בחינת בטיחות הטיפול במינון עולה במוצר התאי AstroRx, מוצר "מדף" המפותח ומיוצר על ידי החברה ברמה קלינית, המורכב מתאי אסטרוציטים Astrocytes של מערכת העצבים. מטרתו המשנית של הניסוי כוללת הערכת יעילות ראשונית של הטיפול התאי.
מדעני קדימהסטם במעבדה בוחנים תאי אסטרוציטים אשר מרכיבים את מוצר ה-AstroRx.
כל 5 המטופלים שנכללו בקבוצת הטיפול השנייה, טופלו במינון חד פעמי של 250 מיליון תאי AstroRx והשלימו תקופת מעקב של 6 חודשים לאחר קבלת הטיפול. לא דווחו תופעות לוואי חמורות (SAE) הקשורות לטיפול ולא נמצאה רעילות המגבילה את מינון הטיפול, דבר המצביע על פרופיל בטיחות טוב.
ניתוח היעילות לאחר תום 6 חודשי המעקב בוצע כדי להעריך את משך הזמן שבו נמשכת ההשפעה הטיפולית של מינון בודד של AstroRx. הערכת היעילות התבססה על מדד ה-ALSFRS-R ( Revised-Scale Rating ALS,)שהוא המדד המקובל Standard Gold להערכת התקדמות מחלת ה- ALS.
השוואה בין קצב שינוי מדד ה- R-ALSFRS בין 4-3 החודשים שקדמו לטיפול לבין 3 החודשים לאחר מתן הטיפול מתוך 6חודשי מעקב( הראתה כי קצב התקדמות המחלה לפני מתן הטיפול התקדם בקצב ממוצע של ) 43.1 )-לחודש ואילו ב-3 החודשים לאחר הטיפול הואט קצב ההידרדרות הממוצע ל -78.0 לחודש. תוצאה זו הינה בעלת משמעות קלינית ומובהקת סטטיסטית 0023.0 = p ומעידה על האטה בשיעור של %45 בקצב הידרדרות המחלה בשלושת החודשים שלאחר הטיפול. בתום תקופת מעקב של 6 חודשים לאחר הטיפול, קצב הידרדרות מדד ה – R-ALSFRS היה דומה לקצב שנמדד לפני מתן הטיפול.
תוצאות מעודדות דווחו גם בקבוצת הטיפול הראשונה A Cohortמוקדם יותר השנה, שבה 5 מטופלים ש קיבלו מינון של 100מיליון תאי AstroRx הציגו תוצאות בטיחות ויעילות קלינית דומו.
"התוצאות בתום 6 חודשי מעקב מעודדות, כיוון שהן מצביעות על בטיחות המוצר והשפעה קלינית משמעותית שנמשכת כ- 3 חודשים לאחר מתן טיפול בודד של AstroRx. התוצאות תומכות בהמשך ניסוי קליני מבוקר ב- ALS במינונים חוזרים של AstroRx כדי להאריך את ההשפעה הקלינית שנצפתה לאחר מתן מנה בודדת" אמר ד"ר מרק גוטקין, מנהל מרפאת ALS במחלקה לנוירולוגיה במרכז הרפואי הדסה, ירושלים, החוקר הראשי של הניסוי.
פרופ' מישל רבל, המייסד והמדען הראשי של קדימהסטם, אמר "הנתונים לאחר 6 חודשי המעקב מדגימים את הבטיחות של AstroRx לטיפול בחולי ALS .תוצאות אלו תומכות באסטרטגיה של מתן טיפול ים חוזרים של תאי AstroRx בניקור מותני Intrathecal לנוזל חוט השדרה. אנו מתכננים להמשיך באסטרטגיה טיפולית זו בשלב הבא של תוכנית הפיתוח הקלינית"
אודות AstroRx
AstroRx הוא מוצר תרפויטי המכיל תאי אסטרוציטים ממויינים, המפותח ומיוצר על ידי קדימהסטם במתקני הייצור של החברה העומדים בתקן GMP .המוצר מורכב מתאי אסטרוציטים (תאי התמך של מערכת העצבים) בריאים ומתפקדים שעברו תהליך התמיינות שפותח בחברה מתאי גזע עובריים hESC – Cells Stem Embryonic human. תפקיד האסטרוציטים הנו להגן על הנוירונים המוטוריים הנפגעים במחלה,
אל נוזל חוט השדרה של חולי ALS ,במטרה לתמוך RAstroRx דרך מספר מנגנוני פעולה. הטכנולוגיה של החברה מאפשרת הזרקה של תאי AstroRx בתאים הפגועים של החולה ובכך להאט את קצב התדרדרות המחלה וכן לשפר את איכות ותוחלת החיים של המטופלים.
AstroRx קיבל מעמד של תרופת יתום מה- FDA עבור הטיפול ב- ALS. וכעת נבדק בניסוי קליני 2a/1 Phase ,פתוח ללא סמיות label open, ללא קבוצת נמצא בטוח ויעיל בניסויים פרה-קליניים במינונים עולים בחולי ALS. הניסוי הקליני נערך במרכז הרפואי הדסה עין כרם, ירושלים. הטיפול ניתן כתוספת לטיפול הרפואי המקובל כביקורת, שמטרתו העיקרית הערכת הבטיחות, הסבילות והיעילות של תאי AstroRx
מחקרים מדעיים מצביעים על כך שתאי אסטרוציטים יכולים לסייע בטיפול בתאים לא תקינים גם במחלות נוירולוגיות נוספות, בנוסף ל – ALS. לאור זאת, החברה בוחנת יישומים פוטנציאליים נוספים של המוצר התאי AstroRx.
אודות קדימהסטם
קדימהסטם היא חברה בשלבי פיתוח קליני של תרפיות תאיות therapy cell המפתחת ומייצרת מוצרי "מדף" תאיים המבוססים על הפלטפורמה הטכנולוגית של החברה לגידול והתמיינות של תאי גזע עובריים לכדי תאים פעילים באיכות קלינית. AstroRx ,תכנית הפיתוח המובילה של החברה, הוא מוצר תאי המורכב מתאי אסטרוציטים לטיפול ב-ALS, המצוי כעת בניסוי קליני 2a/1 Phase .בנוסף, החברה עורכת ניסויים פרה-קליניים ב – IsletRx ,מוצר תאי המורכב מתאי לבלב פעילים לטיפול בסוכרת תלויית אינסולין, בהם הוא נמצא כיעיל ובטוח לשימוש.
קדימהסטם נוסדה על ידי פרופ' מישל רבל, המדען הראשי של החברה ופרופסור אמריטוס לגנטיקה מולקולרית במכון וייצמן. פרופ' רבל זכה בפרס ישראל עבור ההמצאה והפיתוח של RRebif ,התרופה המקובלת לטרשת נפוצה הנמכרת ברחבי העולם. קדימהסטם נסחרת בבורסה בתל אביב – ת"א:KDST .
https://www.kadimastem.com
לפרטים נוספים:
יוסי נזהר, CFO
[email protected]
073-7971613
מרג'י חדד, מנכ"לית תקשורת חו"ל
Must Have Communications
[email protected]
917-790-1178
054-536-522