צעד ראשון לקראת טיפול בחולי ALS עם מוטציה בגן SOD1 – אופטימיות זהירה

לא דווחו תופעות לוואי חמורות הקשורות לטיפול ולא נמצאו תופעות לוואי המגבילות את מינון הטיפול במשך 6 חודשי המעקב
הטיפול ב-AstroRx הביא לירידה קלינית משמעותית בקצב התקדמות המחלה במשך 3 החודשים הראשונים לאחר מתן הטיפול מתוך 6 חודשי המעקב, בדומה לתוצאות שדווחו בקבוצת הטיפול הראשונה
ירושלים, 17 בפברואר 2020 – חברת הביוטכנולוגיה אימוניטי פארמה, מודיעה היום כי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) והסוכנות האירופית לתרופות (EMA) העניקו לתרופת המקור שהיא מפתחת לטיפול במחלת ALS מעמד של תרופת יתום. מעמד זה מקנה לחברת אימוניטי פארמה מסלול מיוחד הכולל הטבות לאישור ולשיווק התרופה, בהן 7 שנות בלעדיות לשיווק התרופה בארה"ב ו-10 שנים באירופה.
המשך קריאהנוירוסנס תרפיוטיקס, המפתחת תרופה לטיפול במחלת ה-ALS, השלימה גיוס של ארבעה מיליון שקלים בקמפיין המונים והתחילה טיפולי חמלה בארה"ב.
המשך קריאההעדר חלבון TDP-43 בגרעין התא גורם לאי יכולת לבנות מחדש (רגנרציה) תאי העצב מוטוריים. התקווה ששחזור הגן סטאטמין-2 בתאי עצב של חולי ALS ימנע התנוונות, יעזור בשיקום התא ויאט את התקדמות המחלה.
המשך קריאהדר' זאביק מלמד*
ALS פורצת ללא התראה, או סיבה נראית לעין. אבל מה קורה בתוך הגוף לפני כן? האם אצל כל חולה המנגנון שונה? אלו שאלות שאנו החוקרים מנסים לענות עליהן ועדיין רב הנסתר על הגלוי.
עד היום הגורם הידוע למחלה הוא ניוון של תאי העצב המוטוריים האחראים על כיווץ השרירים. נוכח העובדה שאין מרפא או טיפול יעיל למחלה, הידע הבסיסי אודותיה נחוץ מאוד.
מאת רועי מימון, דוקטורנט במעבדה של ד׳׳ר ערן פרלסון, בית ספר לרפואה, אוניברסיטת תל-אביב
בזכות הטכנולוגיה חולי ALS יוכלו לתקשר גם בשפות נוספות
הניסוי נערך בביה"ח הדסה עין כרם, תחת ניהולו של הנוירולוג ד"ר מרק גוטקין (מומחה ל-ALS), ובמחלקה לניסויים קלינים בניהולו של פרופ' יוסי קרקו.