ירושלים, 17 בפברואר 2020 – חברת הביוטכנולוגיה אימוניטי פארמה, מודיעה היום כי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) והסוכנות האירופית לתרופות (EMA) העניקו לתרופת המקור שהיא מפתחת לטיפול במחלת ALS מעמד של תרופת יתום. מעמד זה מקנה לחברת אימוניטי פארמה מסלול מיוחד הכולל הטבות לאישור ולשיווק התרופה, בהן 7 שנות בלעדיות לשיווק התרופה בארה"ב ו-10 שנים באירופה.

נוירוסנס תרפיוטיקס, המפתחת תרופה לטיפול במחלת ה-ALS, השלימה גיוס של ארבעה מיליון שקלים בקמפיין המונים והתחילה טיפולי חמלה בארה"ב.

העדר חלבון TDP-43 בגרעין התא גורם לאי יכולת לבנות מחדש (רגנרציה) תאי העצב מוטוריים. התקווה ששחזור הגן סטאטמין-2 בתאי עצב של חולי ALS ימנע התנוונות, יעזור בשיקום התא ויאט את התקדמות המחלה.

עד היום הגורם הידוע למחלה הוא ניוון של תאי העצב המוטוריים האחראים על כיווץ השרירים. נוכח העובדה שאין מרפא או טיפול יעיל למחלה, הידע הבסיסי אודותיה נחוץ מאוד.

מאת רועי מימון, דוקטורנט במעבדה של ד׳׳ר ערן פרלסון, בית ספר לרפואה, אוניברסיטת תל-אביב

המשך קריאה ←